世界首次!基因編輯技術讓中國癱瘓小伙復歸成常人 加载评论...
極目新聞  2024-02-01 14:33
小伙高考前查出棘手的「免疫介導的壞死性肌病」,嚴重時只能癱瘓在床,2年前,華中科技大學附屬同濟醫院專家通過CAR-T細胞治療,讓他的免疫系統得到重塑,如今,該小伙已經成為一名醫學研究生,1月31日,該院宣布,神經內科王偉教授團隊全球首次應用靶向成熟B細胞抗原(BCMA)的CAR-T細胞(CT103A)治療複發難治性免疫介導的壞死性肌病,目前已取得了顯著的臨床療效,相關研究論文在國際著名期刊發布。



相關論文發布在《美國國家科學院院刊》


2016年,時年18歲的小鄧正準備高考時,突然四肢無力、疼痛,且情況急劇惡化,在同濟醫院確診為「免疫介導的壞死性肌病」。該院神經內科王偉教授介紹,這是一種與抗體相關的自身免疫性疾病,分為多種亞型,小鄧所患的是其中難治性程度和致殘率最高的亞型之一,需要接受高強度、多種聯合且長期的免疫抑制治療。但由於傳統治療的效果有限,小鄧病情反反覆復,發病時只能癱瘓在床。

經過綜合評估,王偉教授團隊決定為其嘗試CAR-T細胞治療。據了解,這是一種基於基因編輯的細胞治療方法,專家將患者自體的T細胞分離、提取后,在體外進行基因編輯,給T細胞加裝具有導航作用的靶向特異抗原——CAR。這意味著,T細胞可變成具有能精準定向且有殺傷功能的CAR-T細胞。回輸到患者體內后,它可清除致病的B細胞。

2022年3月,被疾病反覆折磨的小鄧接受了該療法。該療法的相關藥品目前已經獲得國家葯監局批准上市。

「經過CAR-T細胞治療后,患者的肌力逐漸恢復,能夠回歸正常生活。」王偉說。值得一提的是,小鄧考上大學,並選擇了臨床醫學專業,在接受CAR-T治療后,他能自主生活,並於2023年考上了免疫學系的研究生。目前,小鄧已停用了激素及所有的免疫抑製藥,實現「無葯健康生存」。



小鄧與王偉團隊合影

在同濟醫院,還有多名免疫病患者接受了CAR-T細胞治療。據臨床觀察,他們體內的B細胞被CAR-T細胞完全清除后1年左右,會重新生長出正常的B細胞,同時患者體內的致病性抗體也完全消失,實現了令人欣喜的「免疫重塑」。

自身免疫病種類繁多,且極容易遷延複發,給患者和家屬造成了極大的疾病負擔。同時,因為病理機制複雜、治療手段有限,部分難治性患者最後陷入無葯可用的境地。針對多種複發難治性自身免疫病,王偉教授團隊通過CAR-T細胞治療,為這類患者提供了全新的治療方案。同時,王偉團隊還結合單細胞測序、免疫組庫等技術,對CAR-T細胞治療自身免疫性疾病的潛在分子機制和治療后的免疫微環境重塑等進行了深入地描繪,該項目的研究論文也於1月31日在線發布在國際著名期刊《美國國家科學院院刊》(PNAS雜誌)。